58-летняя певица Селин Дион страдает от синдрома мышечной скованности, и учёные работают над препаратом, который может помочь ей.

Канадская артистка столкнулась с редким неврологическим заболеванием, которое считается неизлечимым. В декабре 2022 года она обнародовала свой диагноз и объявила о завершении карьеры. Ранее считалось, что эффективного лечения этого состояния не существует. Однако теперь у пациентов с синдромом мышечной скованности появился шанс на улучшение качества жизни, даже если не на полное исцеление.

Американская биофармацевтическая компания разработала экспериментальный препарат для лечения синдрома ригидного человека, который может восстановить подвижность у пациентов.

Терапия основана на методе CAR T-клеточной терапии, заимствованном из онкологии. Препарат Miv-cel модифицирует Т-клетки пациента, чтобы они уничтожали B-клетки, ответственные за выработку антител. Это позволяет перепрограммировать иммунную систему и избавить организм от вредных антител, вызывающих симптомы заболевания.

Во второй фазе клинических испытаний участвовали 26 добровольцев. Через четыре месяца после начала лечения участники показали улучшение в скорости ходьбы. Из 12 человек, которые использовали вспомогательные средства для передвижения, 8 смогли обойтись без них. На научной конференции исследователи продемонстрировали улучшения на примере одного из пациентов.

Перед введением CAR T-клеток участники проходят процедуру лимфодеплеции с применением флударабина и циклофосфамида. На 16-й неделе наблюдений добровольцы показали заметные улучшения: медианное время прохождения теста сократилось на 4,8 секунды. Компания планирует подать заявку на одобрение препарата в FDA в первой половине этого года. Если его утвердят, это станет первым лекарством для людей с синдромом мышечной скованности, сообщает Science News.

Селин Дион, в связи с диагнозом, была вынуждена завершить свою карьеру. Она планировала провести грандиозный прощальный тур во Франции.

Ранее был назван победитель шоу «Голос». Позднее этот человек поделился своими эмоциями от триумфа. Подробнее в материале Общественной службы новостей.